痴呆症是一个全球性的健康问题，具有很高的经济和社会负担。 全球约有 5740 万痴呆症病例，每年诊断出约 1000 万新病例。 在中国，痴呆症患者数量位居世界第一，约占全球的25%，并以每年超过36万例的速度增长。 尽管科学界做出了努力，但目前还没有高效的治疗方案来预防或治愈这种疾病。
据估计，60岁以上人群痴呆症患病率超过5%，其中约三分之二是由阿尔茨海默病引起的。 65岁以后，阿尔茨海默病的患病率几乎每五年翻一番，导致90岁以上人群的患病率超过25%。
近日，贺建奎在推特上发布了他的新研究计划，旨在修改人类胚胎的基因来预防阿尔茨海默病。 计划首先在小鼠中进行研究，然后在无法存活的人类胚胎中进行研究。
2012年7月11日，冰岛大学医学院的研究人员在《APP’s and Age-》杂志上发表了题为“A in APP’s and Age-”的研究论文。
利用全基因组测序在 1,795 名冰岛人的样本中搜索 APP 编码变异，研究人员发现该基因中存在编码突变（A673T），可防止未患阿尔茨海默病的老年人患阿尔茨海默病和认知能力下降。
在85岁以上的老年人中，没有基因突变的人患阿尔茨海默病的可能性是有突变的人的7.5倍。
细胞培养实验表明，该突变干扰了一种分解 APP 蛋白的酶，从而使 β 淀粉样蛋白的形成减少了 40%。
结果表明，A673T 突变可提供针对阿尔茨海默病的强大保护作用，为减少 APP β-裂解可预防阿尔茨海默病的假设提供原理证明。
因此，何建奎提出将APP（A673T）突变导入胚胎中，测试该突变是否能够预防阿尔茨海默病。
首先，使用小鼠模型进行实验，通过在小鼠胚胎中引入突变，将多种结果测量（包括神经病理学和功能测试）应用于 APP A673T 小鼠。
然后，将APP A673T突变引入人类三核受精卵中。 早期研究表明，临床上废弃的多合子受精卵，例如三核受精卵，可以作为正常人类受精卵研究的替代品。
他指出，研究中将使用碱基编辑技术。 与经典的Cas9相比，碱基编辑可以避免双链DNA断裂，因此对于人类胚胎编辑来说更安全。
何建奎在项目提案中表示，不会植入人类胚胎进行妊娠，需要政府许可和机构伦理委员会批准才能开始实验。
对此，有学者提出质疑：
由于他现在专注于阿尔茨海默病生活网消息，因此仅需要数年时间才能完成小鼠工作。 对于无法存活的人类胚胎，他如何知道自己是否改变了与阿尔茨海默病相关的任何表型？
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