该注射液是我国首个进入人体临床试验的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，并显示出令人鼓舞的药物潜力。
ATTR 是一种严重的、进行性的、危及生命的疾病，由主要来自肝脏的 TTR 蛋白错误折叠以及组织中淀粉样蛋白异常沉积的形成引起。 2023年9月，国家卫健委将ATTR纳入《第二批罕见病目录》。
该注射液由瑞正基因基于其行业领先的工业级体内基因编辑技术平台自主研发。 它使用脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑成分递送至肝脏，进行安全、特异性的编辑。 TTR基因阻断TTR蛋白的表达，从根本上阻止淀粉样物质的异常沉积。 在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑方面，测试表明，即使超过饱和剂量20倍以上，注射也无法检测到任何脱靶编辑。 脱靶安全性优于国外同类产品，行业领先。 等级。
与需要每天服用但只能减缓疾病进展的小分子药物不同，体内编辑药物有潜力阻止疾病进展，甚至只需终生服用一次即可逆转和治愈疾病。 瑞正基因研发的体内基因技术平台不需要使用病毒和细胞。 因此，所开发的产品价格不仅像其他基因和细胞治疗药物一样低于100万元，而且可以为患者和国家医疗保险节省大量费用。
IIT注射剂临床研究带头人郝永刚教授表示：“目前，国内ATTR患者的治疗选择非常有限。注射剂是我们国内药物研发的里程碑式突破。我们获得的数据表明，该药物安全性和有效性突出，只需给药一次，为ATTR患者带来了全新的、革命性的治疗选择，也将大大减轻患者和医疗保险的负担，我们将继续推进注射剂的临床研究，积累更多临床数据，支持本土自主创新药，赋能临床转化，为更多患者带来更好的治疗选择。”
科德罕见病中心创始人兼主任黄如芳先生表示：“缺医少药是中国罕见病患者面临的最迫切的需求。十多年来，我和我的团队一直在推动罕见病药物的引进和开发，我特别高兴看到瑞正基因团队利用全球领先的体内基因编辑技术生活网报道，仅用了2年的时间，就为ATTR患者开发出了治疗药物。特别是当我看到来自IIT的相关数据，其安全性和潜在疗效都非常出色，我们期待尽快推进下一阶段的临床试验！”
瑞正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“特别感谢郝教授及其团队、参与该项目的患者及其家属、库德罕见病中心和黄主任的支持，特别感谢公司全体同仁及其他合作伙伴！瑞正基因非常荣幸能与这些关心患者的合作伙伴共同研发出一剂即可使患者终生受益的药物，该注射剂可成为中国第一个体内基因编辑药物基于非病毒载体的产品，人体临床研究固然令人鼓舞，但未来还需要更大规模的临床试验，我们深知，作为产品研发者，我们不仅承担着行业的责任，也承担着患者的责任、医生和各方利益。一种来自相关方的信任和信赖！凭借自身的开发经验和一系列平台技术的验证，瑞正基因将努力加快管线产品的开发，努力不辜负大家的信任，并做出更多更好的革命体内基因编辑药物将尽快造福更多患者。”
关于苏州独树湖医院
苏州独树湖医院（苏州大学附属独树湖医院、苏州大学医学中心）是苏州工业园区第一家现代化公立医院，直属苏州大学。 是集医疗、教学、科研于一体的综合性医疗服务机构。 机制。 医院立足江苏自贸区苏州片区区位优势，紧紧围绕优质医疗服务、高端人才培养、高水平生物医药转化三大使命。 定位高位，发展稳健长远。 医院致力于建设成为政府满意、学校放心、群众信赖、同行尊重的“研究型、国际化、高水平”的国家一流公立综合医院。
关于瑞正基因
瑞正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发和商业化。 基于拥有生物制药全周期成功经验的团队，瑞正基因建立了中美两国唯一的工业级端到端体内基因编辑技术平台。 国内首个将非病毒载体体内基因编辑药物推进人体临床试验。 新浪创新药研发公司
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